Дали е чесно за судбината на некои деца кои ја немаа среќата како и другите да се родат здрави и патат од болест чиешто лекување чини повеќе од два милиона американски долари, да се решава со наградно извлекување, е дилемата којашто се поставува во светот.
На родителите на децата кои боледуваат од ретка мускулна болест, им е даден знак на надеж со претставување на новата генетска терапија минатата 2019 година. Со лекот „Золгенсма“ се лекува спиналната мускулна атрофија (SMA). Ретката генетска болест предизвикува слабеење на мускулите и може да доведе до проблеми со голтањето или дишењето или до парализа.
На многу од оние на кои им е потребен, лекот „Золгенсма“ може да им помогне, но чини 2,1 милиони долари за еден пациент. Лекот, освен што е најскапиот на светот, е одобрен само во САД. Лекот „Золгенсма“ допрва треба да биде одобрен во Европа.
Произведувачот на овој лек, швајцарскиот фармацевтски гигант „Novartis“ дојде до контроверзна идеја. Во понеделник компанијата започнува со томбола во кој ќе може да се извлечат лекови за 100 заболени бебиња и мали деца. Наградното извлекување критичарите го опишуваат како етички проблематична маркетиншка кампања и го привлече вниманието на родителите ширум светот.
Синот на Марина Мантел од јужна Герамнија, роден 2018 година, заболел од SMA. „Првите шест седмици верувавме дека е потполно здрав, но одненадеж престана да се мрда“, вели мајката за агенцијата DPA. Кај малиот Михаел е дијагностицирана болеста којашто погодува едно лице на 8 до 10.000 во светот.
Иако Михаел го лекувале со „Спинраза“, првиот одобрен лек за SMA во светот на американската компанија „Biogen“, тој бил меѓу неколкумината кај кои генетската терапија немала ефект. „Почна да има проблеми со белите дробови и не можеше да се искашлува“, вели Мантел.
Кога американските власти дадоа одобрување за алтернативниот производ „Золгенсма“ во мај минатата година, Мантел се решила да ја продолжи борбата за синот. Михаел започна со терапијата минатиот септември, иако лекот не е одобрен во Германија, „Добро напредува. Сега може самостојно да се преврти, да седне“, вели неговата мајка.
„Секако дека лотаријата не е исправен потег, но Novartis барем нешто презема“, вели Мантел.
Прашањето што се поставува е зошто „ Novartis“ не би ја намалил цената на терапијата, наместо да даде 100 бесплатни терапии?
Во „Novartis“ дошле на оваа идеја, бидејќи сакале да направат лекот да биде достапен ширум светот што е поскоро можно. Околу 200 деца во Америка веќе ја примиле оваа терапија, рекла за DPA, портпаролката на компанијата.
Производството на лекот е ограничено, појаснува портпаролката, Фабриката во американската сојузна држава Илионоис може да произведе само 100 дополнителни дози оваа година, со очекуваните редовни нарачки, додава таа.
Германскиот научник Норберт Паул не се согласува со тоа. Вели дека е подобро да се направи селекција на пациентите според одредени критериуми, предност да им се даде на децата на коишто не им останале други можности.
Наградното извлекување остава впечаток дека регуларната терапија со „Спинраза“ е со полош квалитет и поевтина алтернатива за „Золгенсма“, а тоа не е случајот, вели Паул.
Јоаки Шпрос, претседател на германското здружение за лобирање за заболените пациенти со ретки пболести, вели дека „на оние на коишто лекувањето им е потребно, мора да им се обезбеди пристап до лекот“.
